主要從事醫藥產品的研發及商業化。

業務回顧 - 截至2023年12月31日止年度

本集團在其藥物管線及業務運營方面取得重大進展，包括以下里程碑及成就：

海芮思（艾度硫酸酯β，前稱為CAN101)，一款用於治療黏多糖貯積症II型（MPS II，亦稱為亨特綜合症）的替代療法（ERT）。MPS II於2018年5月公佈的中國「國家第一批罕見病目錄」中為第73號。

‧於2021年5月在中國內地推出，作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一ERT。新患者識別加速，截至2023年12月31日已識別757例。

‧已在103個城市實施商業保險計劃（惠民保），覆蓋中國5億人口。

邁芮倍（氯馬昔巴特口服液，前稱為CAN108），一款用於治療罕見膽汁淤積性肝病，包括阿拉傑里綜合症（ALGS）及進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的迴腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。我們擁有在大中華區開發、商業化及在某些情況下生產邁芮倍的獨家授權。ALGS於2023年9月公佈的中國「國家第二批罕見病目錄」中為第5號。

‧於2023年，北海康成在中國大陸、香港及台灣地區獲得了邁芮倍上市許可。邁芮倍廣泛獲得上市批准，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品。

CAN106（歐莫撲拜單抗），是一種新型的長效單克隆抗體，用於治療補體介導的疾病，包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）、重症肌無力(MG)及其他可能受益於C5抗體治療的疾病。PNH於2018年5月公佈的中國「國家第一批罕見病目錄」中為第88號。

‧於2023年6月25日，在中國正在進行的CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據。研究數據表明CAN106能對補體C5進行有效阻斷，以及安全且耐受性良好。數據亦顯示乳酸脫氫(LDH)的劑量依賴性降低及血紅蛋白水平提高，表明臨床上有意義的溶血抑制。

‧可使用抗C5抗體預防治療的補體介導疾病仍廣受關注，表明CAN106在PNH以外的多種適應症中皆具有潛力。

CAN008，是一款用於治療膠質母細胞瘤(GBM)的CD95-Fc糖基化融合蛋白。GBM於2023年9月公佈的中國「國家第二批罕見病目錄」中為第38號。

‧獨立數據監測委員會完成對正在中國進行的CAN008針對新診斷GBM患者的II期研究的中期分析，並建議在不改變當前的試驗設計的情況下繼續進行該研究。

‧預期於2024年上半年報告CAN008 II期臨床試驗的數據。根據試驗結果，公司可能計劃在大中華區申請優先審批程序。

CAN103，一款用於治療戈謝病(GD)的ERT。GD於2018年5月公佈的中國「國家第一批罕見病目錄」中為第31號。

‧CAN103是中國首個進入臨床階段的為GD開發的ERT。

‧於2023年10月16日，北海康成宣佈，針對年齡為12歲或以上的GDI型和III型初始患者開展的CAN1032期臨床試驗核心部份已完成患者招募。這項隨機、雙盲、劑量比較的II期研究旨在評估CAN103對新近接受治療的戈謝病患者的療效、安全性和藥代動力學，為期超過9個月，隨後是長期擴展期。其將作為CAN103潛在註冊性試驗。

‧我們預計在2024年下半年提交新藥上市申請。

基因治療，腺相關病毒(AAV)作為基因轉染工具的治療方法，具有成為多種遺傳疾病一次性持久療法的潛力，是北海康成開發的重點領域。法佈雷病及脊髓性肌萎縮症(SMA)於2018年5月公佈的中國「國家第一批罕見病目錄」中分別為第27號及第110號。

‧於2023年5月，公司在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上公佈CAN203的臨床前數據。在ASGCT上分享的數據突顯了這種新型的、第二代載體用於治療SMA的潛力，此載體通過內源性hSMN1啟動子的控制表達密碼子優化的hSMN1轉基因。數據顯示，與基準載體相比，基因治療的低劑量腦室內輸送在SMA小鼠數據中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體與美國食品藥品監督管理局(FDA)批准用於治療SMA基因療法的載體類似。

‧於2023年10月，公司在第30屆歐洲基因與細胞治療學會（ESGCT）第30屆年會上公佈了治療法布雷病的潛在基因療法CAN201的臨床前資料。CAN201利用一種新型AAV載體（sL65）特異性地靶向肝臟產生法佈雷病患者缺乏的α－半乳糖甘A（α-GAL）。在法佈雷小鼠模型和含有人源化肝臟的PXB小鼠模型的臨床前研究中，CAN201顯示α-GAL在不同組織中的水平呈劑量依賴性增加，致病的Gb3脂質水平相應降低。法佈雷小鼠模型對這種基因療法的耐受性良好，沒有明顯不良反應。

‧公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法。2024年2月，這一具有開創性的研究成果在著名學術刊物EMBO Molecular Medicine上發表，並伴有一篇評論，具有顯著的科學意義。與FDA批准用於治療SMA的基因療法中使用相同設計的基準載體在多器官促進SMN蛋白的非正常高表達相比，第二代載體在嚴重SMA疾病小鼠模型的中樞神經系統和主要系統器官中使SMN表達恢復到接近正常生理水平。特別是此載體展示了優越的安全性，不具有基準載體所顯示的肝毒性，並顯著提高了治療效果。與基準載體相比，第二代載體延長了生存時間，更有效地恢復了運動功能、神經肌肉接頭完整性以及心臟和呼吸機能，並減少了外周組織疾病表現。該研究成果是CAN203基因治療項目的基礎。

資料來源: 北海康成－Ｂ (01228) 全年業績公告

業務展望 - 截至2023年06月30日六個月止

‧預計於2023年底前，邁芮倍在台灣及香港獲得用於治療1歲及以上阿拉傑里綜合症患者的新藥申請批准。

‧我們計劃於2023年下半年提交新藥申請，供邁芮倍用於進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)患者。

‧基於1b期研究的正面結果，我們將於2023年下半年開始在中國進行PNH的註冊臨床試驗，並於2024年下半年開始獲得潛在數據。

資料來源: 北海康成－Ｂ (01228) 中期業績公告