主要在中華人民共和國（「中國」）從事抗癌藥的研究及開發（「研發」）、生產及上市。

業務回顧 - 截至2023年12月31日止年度

截至2023年12月31日止年度，作為一家專注於開發、生產及商業化細胞免疫治療產品的獨立的創新型生物科技公司，我們的業務取得進一步重大進展，並實現重要里程碑，運營效率全面提升，例如毛利率進一步提高、銷售開支控制良好、組織精簡、現金流出淨額減少等。我們的領先產品倍諾達在商業化方面持續取得重大進展。此外，憑藉卓越的臨床開發及運營能力，中國國家藥品監督管理局（「國家藥監局」）已批准有關倍諾達用於不符合移植條件的r/r LBCL患者的二線治療的臨床研究用新藥（「IND」）申請，且我們已開展相關臨床試驗的患者入組。國家藥監局已進一步批准(i)倍諾達治療r/r套細胞淋巴瘤（「MCL」）患者的補充新藥申請（「補充新藥申請」）；及(ii)有關倍諾達用於治療系統性紅斑狼瘡（「SLE」）的IND申請。我們目前預期倍諾達有望成為首個在中國批准用於治療r/r MCL患者的細胞治療產品。我們亦啟動JWATM214治療晚期肝細胞癌（「HCC」）的研究者發起試驗（「IIT」）。此外，我們在研發具有全球商業化潛力的創新產品方面取得了重大進展。

自2023年初起，我們已實現以下重大業務里程碑：

商業化

‧於2023年，我們開具了184張倍諾達處方，完成了168例的回輸。

‧我們在2023年繼續執行成本削減計劃，這使我們能夠進一步降低每批次銷售成本，並將截至2023年12月31日止年度的毛利率增至50.7%。

‧截至2023年12月31日，倍諾達已被列入70個商業保險產品及105個地方政府的補充醫療保險計劃，截至2023年12月31日止年度，51%已回輸患者獲得保險補償，保險賠付比例為30%至100%。

‧我們已提升商業營運效率，精簡組織及減少開支，以推動收入持續增長。

研發

血液惡性腫瘤

‧2023年3月，國家藥監局批准倍諾達用於不符合移植條件的r/r LBCL患者的二線治療的IND申請。2023年11月，我們開展相關臨床試驗的患者入組。

‧2024年1月，國家藥監局接受倍諾達治療r/r MCL患者的補充新藥申請。倍諾達已於2022年3月獲中國藥監局授予相關用途的突破性治療藥物認定，並於2023年12月獲得優先審評資格。2023年12月，我們在第65屆美國血液學會年會上報告了相關臨床試驗的初步安全性及療效數據。

自身免疫疾病

‧2023年3月，為進一步評估relma-cel在治療更廣泛疾病領域的潛力，我們在中國啟動一項IIT，以評估relma-cel在治療中度或重度活動性SLE患者中的安全性、耐受性及藥代動力學特徵。儘管只是初步試驗，但我們觀察到，在首批入組的數名患者中，安全性得到了良好的控制，臨床症狀亦有顯著改善。

‧2023年4月，國家藥監局批准有關relma-cel用於治療SLE的IND申請。我們認為，本公司可通過開發relma-cel作為SLE的療法而在前景極廣闊的市場中獲得先發優勢。我們已於相關臨床試驗完成數輪劑量探索並在首批入組的數名患者中觀察到有希望的初步安全性及療效數據。

實體瘤

‧2023年2月，我們開始評估JWATM214治療HCC患者的IIT，而JWATM214已用於首例患者。JWATM214是JWATM204與Lyell的T細胞抗衰竭技術相結合的創新產品。我們觀察到此產品的初步安全性及療效數據。

‧2023年上半年，我們亦啟動針對黑色素瘤相關抗原A4（「MAGE-A4」）及Delta樣典型Notch配體3（「DLL3」）的細胞治療產品的臨床前開發，分別基於2022年下半年自2seventy bio, Inc（「2seventy bio」）及Juno Therapeutics Inc.（「Juno」）獲得的授權。

開發及早期研究

我們的早期研究及開發的焦點是，憑藉已設立的基礎設施及專業知識，專注於研發創新管線產品。本公司旨在不受地區限制，進行國際擴張。新管線側重於血液癌症、實體瘤及自身免疫疾病，加入內部設計的「修飾」元件，以增強CAR療法的療效及耐用性。我們內部開發的首批產品之一將是針對B細胞惡性腫瘤及自身免疫疾病設計的一種雙重靶向的自體CAR T細胞療法，有望具有更廣泛的有效性，增加信號閾值，並大大減少血液癌症中常見因抗原下調或喪失而復發的風險。另外兩種針對實體瘤適應症的新CAR產品是為全球商業化而設計。此外，我們正探索創新方法，通過非病毒方法及現有的CAR產品簡化生產工藝。該策略方法旨在高效地為患者提供強效療法，同時控制成本。

製造

‧我們繼續保持倍諾達98%的生產成功率，接近進行LBCL註冊臨床試驗取得的水平。

‧首次推出產品後，在2022年第四季度和2023年第一季度，我們已獲得多項批准用以擴大產能。

‧我們在2023年繼續執行成本削減計劃，包括自國內供應商採購重要原材料。截至2023年12月31日，我們已開始自國內供應商採購關鍵材料，日後我們計劃自國內供應商採購額外原材料。由於原材料本地化及更多患者接受治療，截至2023年12月31日止年度每批次的銷售成本較2022年平均銷售成本下降17.3%。

資料來源: 藥明巨諾－Ｂ (02126) 全年業績公告

業務展望 - 截至2023年12月31日止年度

我們的願景是成為細胞免疫治療的創新領先者，我們計劃專注於以下策略以實現該願景：

‧繼續推動倍諾達的全面商業化。

‧通過倍諾達的早期治療和其他適應症的持續開發以及進一步擴展自身免疫疾病的臨床開發，鞏固我們在血液學領域的領導地位。

‧利用我們的綜合細胞治療平台擴展實體瘤市場。

‧通過創新及規模效益持續提升我們的生產能力及實施成本削減計劃。

‧通過授權許可機會、夥伴合作與選擇性收購以及內部研發促進我們的業務增長。

資料來源: 藥明巨諾－Ｂ (02126) 全年業績公告